中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)北京5月22日訊（記者 郭文培） 2024年5月20日是第20個(gè)國(guó)際臨床試驗(yàn)日。當(dāng)日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2023年）》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）顯示，2023年，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量首次突破4000項(xiàng)，為歷年登記總量最高。
創(chuàng)新與高效并存，2023年度創(chuàng)新藥獲準(zhǔn)上市所用時(shí)間平均為7.2年
臨床試驗(yàn)是指以人體為對(duì)象的，一種評(píng)價(jià)某種新的治療藥物或治療方案、醫(yī)療器械或疫苗的安全性和有效性的科學(xué)研究過程，是所有新的治療方式廣泛應(yīng)用到臨床前的一個(gè)必經(jīng)之路。
在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院主辦的全國(guó)“520國(guó)際臨床試驗(yàn)日”宣傳活動(dòng)上，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局注冊(cè)管理司副處長(zhǎng)時(shí)樂介紹，為促進(jìn)科技創(chuàng)新成果能更好的匯集我國(guó)人民，加快新藥、好藥在我國(guó)上市，國(guó)家藥監(jiān)局在臨床試驗(yàn)領(lǐng)域積極探索改革，采取臨床試驗(yàn)60日默示許可，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案機(jī)制，鼓勵(lì)參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，推進(jìn)臨床試驗(yàn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際化接軌等措施，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物在我國(guó)開展臨床研發(fā)。
《報(bào)告》顯示，2023年，申請(qǐng)人試驗(yàn)實(shí)施效率進(jìn)一步改善，完成首次試驗(yàn)登記用時(shí)較長(zhǎng)，但較上一年度平均登記用時(shí)有所縮短，1個(gè)月內(nèi)完成登記并提交的占比均有所提高。與2022 年相比，2023年臨床試驗(yàn)啟動(dòng)效率進(jìn)一步提高，平均啟動(dòng)用時(shí)進(jìn)一步縮短。總體上6個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)受試者招募比例達(dá)56.3%，2023年當(dāng)年獲批臨床試驗(yàn)且在6個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)受試者招募比例達(dá)93.4%。
試驗(yàn)周期縮短，新藥上市提速，大批新藥涌現(xiàn)。根據(jù)《報(bào)告》，2023年度共批準(zhǔn)40個(gè)創(chuàng)新藥。其中2023年度創(chuàng)新藥獲準(zhǔn)上市所用時(shí)間平均為7.2年，與上一年度基本一致。
《報(bào)告》指出，臨床試驗(yàn)實(shí)施效率和質(zhì)量逐步提高，創(chuàng)新與高效并存，我國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)仍有較大發(fā)展空間，隨著我國(guó)鼓勵(lì)創(chuàng)新政策的積極引導(dǎo)，對(duì)研發(fā)企業(yè)主動(dòng)靠前服務(wù)等舉措，將進(jìn)一步加快新藥上市，更好地滿足中國(guó)患者的用藥需求。
匯集力量加速破解“分布不均”，為患者點(diǎn)亮希望
值得注意的是，盡管我國(guó)臨床試驗(yàn)實(shí)施效率和質(zhì)量雙雙提高，但行業(yè)仍面臨 “分布不均”的痛點(diǎn)，尤其在適應(yīng)癥和地域分布方面。
比如，創(chuàng)新藥中抗腫瘤藥物占主體。《報(bào)告》顯示，2023年度共批準(zhǔn)40個(gè)創(chuàng)新藥。創(chuàng)新藥以化學(xué)藥品和生物制品為主。1類創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)繼續(xù)保持以抗腫瘤藥物為主，占總體的40.6%（652/1606）。
在臨床試驗(yàn)地域分布方面，《報(bào)告》顯示，2023年臨床試驗(yàn)組長(zhǎng)單位和參加單位以北京市、上海市、江蘇省、湖南省、廣東省等為主。兒童臨床試驗(yàn)組長(zhǎng)單位主要集中在北京市。
“腫瘤相關(guān)的研究熱門，很重要的因素是因?yàn)槟[瘤領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究在早些年有了很大突破。比如，PD1/PD-L1這樣的新靶點(diǎn)和機(jī)制產(chǎn)生，隨之而來的就是藥物研發(fā)和后期試驗(yàn)。”國(guó)家癌癥中心、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)研究中心辦公室負(fù)責(zé)人唐玉說，“我們還是希望有更多的基礎(chǔ)研究涌現(xiàn)，有更多新靶點(diǎn)和研發(fā)方向。”
在唐玉看來，試驗(yàn)機(jī)構(gòu)分布不均是行業(yè)面臨的一大難題。如果基層水平能夠提速，基層醫(yī)療試驗(yàn)機(jī)構(gòu)能夠參與更多的臨床試驗(yàn)，那么整體臨床試驗(yàn)質(zhì)量和效率將會(huì)有所提升。
針對(duì)資源分布不均、倫理審查等問題，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)科教司副司長(zhǎng)顧金輝建議：其一，聚焦重大疾病負(fù)擔(dān)，以提升診療水平為導(dǎo)向，推動(dòng)新藥新器械的研發(fā)與創(chuàng)新，不斷探索并貢獻(xiàn)更多的中國(guó)方案；其二，規(guī)范開展臨床研究，加強(qiáng)研究全程監(jiān)管并重視臨床試驗(yàn)參與者權(quán)益保護(hù)；其三，希望患者和公眾能夠科學(xué)認(rèn)識(shí)、科學(xué)參與臨床試驗(yàn)，支持我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展。
中國(guó)科學(xué)院院士、國(guó)家癌癥中心主任、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)赫捷表示，加速臨床試驗(yàn)的高質(zhì)量發(fā)展，持續(xù)推進(jìn)醫(yī)藥研發(fā)與科技創(chuàng)新，是建設(shè)健康中國(guó)的重要戰(zhàn)略，在這個(gè)過程中離不開每一位臨床試驗(yàn)受試者的參與、研究者們孜孜不倦的探索努力。希望有更多行業(yè)同道的加入，匯集更多的智慧和力量，不斷優(yōu)化臨床試驗(yàn)的流程，提高試驗(yàn)的效率和質(zhì)量，確保患者的安全和權(quán)益，為患者提供更多有效的治療選擇，匯集你我之力量，給患者點(diǎn)亮希望之光。
